NICE pirmą kartą rekomendavo novatorišką gydymą, kuris galėtų padėti kūdikiams, vaikams ir jaunuoliams, gydomiems vėžiu, išvengti klausos praradimo.
Cisplatina yra stiprus chemoterapinis vaistas, plačiai naudojamas daugelio tipų vaikų vėžiui gydyti. Laikui bėgant, cisplatina gali kauptis vidinėje ausyje ir sukelti uždegimą bei pažeidimą, vadinamą ototoksiškumu, kuris yra viena iš klausos praradimo priežasčių.
Galutinėse rekomendacijose rekomenduojama naudoti bevandenį natrio tiosulfatą, dar vadinamą „Pedmarqsi“ ir pagamintą „Norgine“, siekiant išvengti klausos praradimo, kurį sukelia cisplatinos chemoterapija, vaikams nuo 1 mėnesio iki 17 metų, sergantiems solidiniais navikais, kurie neišplito į kitas kūno dalis.
Maždaug 60 % vaikų, gydytų cisplatina, išsivystys nuolatinis klausos praradimas, o 2022–2023 m. Anglijoje diagnozuoti 283 nauji ototoksinio klausos praradimo atvejai jaunesniems nei 18 metų vaikams.
Vaistas, kurį infuzijos būdu suleidžia slaugytoja arba gydytojas, veikia prisijungdamas prie cisplatinos, kurios nepasisavino ląstelės, ir blokuodamas jos veikimą, taip apsaugodamas ausies ląsteles nuo pažeidimo. Bevandenio natrio tiosulfato vartojimas neturi įtakos cisplatinos chemoterapijos veiksmingumui.
Apskaičiuota, kad pirmaisiais bevandenio natrio tiosulfato vartojimo rekomendacijos metais apie 60 milijonų vaikų ir jaunuolių Anglijoje galės gauti šį vaistą.
Klausos praradimas dėl vėžio gydymo gali turėti pražūtingą poveikį vaikams ir jų šeimoms, todėl džiaugiamės galėdami rekomenduoti šią novatorišką gydymo galimybę.
Tai pirmasis vaistas, įrodytai padedantis išvengti klausos praradimo ir sumažinti jo poveikį, ir turėsiantis dramatišką poveikį vaikų ir jaunimo gyvenimui.
Helen tęsė: „Mūsų rekomendacija dėl šio novatoriško gydymo rodo NICE įsipareigojimą sutelkti dėmesį į tai, kas svarbiausia: greitai suteikti pacientams geriausią priežiūrą ir užtikrinti mokesčių mokėtojams tinkamą kainos ir kokybės santykį.“
Dviejų klinikinių tyrimų duomenys parodė, kad gydymas beveik perpus sumažino klausos praradimo dažnį vaikams, kurie gavo cisplatinos chemoterapiją. Vieno klinikinio tyrimo metu nustatyta, kad vaikams, kurie gavo cisplatinos chemoterapiją, o po to gydėsi bevandeniu natrio tiosulfatu, klausos praradimo dažnis buvo 32,7 %, palyginti su 63 % klausos praradimo dažniu vaikams, kurie gavo vien cisplatinos chemoterapiją.
Kitame tyrime 56,4 % vaikų, vartojusių vien cisplatiną, patyrė klausos praradimą, palyginti su 28,6 % vaikų, vartojusių cisplatiną, o vėliau bevandenį natrio tiosulfatą.
Tyrimai taip pat parodė, kad jei vaikams ir išsivystė klausos praradimas, tai paprastai buvo mažiau sunkus tiems, kurie vartojo bevandenį natrio tiosulfatą.
Tėvai nepriklausomam NICE komitetui pranešė, kad jei dėl cisplatinos chemoterapijos atsiranda klausos praradimas, tai gali turėti įtakos kalbos ir kalbos vystymuisi, taip pat gebėjimui mokytis mokykloje ir namuose.
Džiaugiamės galėdami pranešti, kad šis novatoriškas vaistas bus naudojamas jauniems pacientams, gydomiems vėžiu, siekiant išvengti klausos praradimo, kuris yra šalutinis cisplatinos chemoterapijos poveikis.
Ralphas tęsė: „Laukiame, kada šis vaistas pasirodys ligoninėse visoje šalyje, ir tikimės, kad visi vaikai, kuriems jis galėtų būti naudingas, netrukus galės gauti šį gyvybę gelbstintį gydymą. Esame dėkingi savo rėmėjams už jų indėlį, kuris leido RNID pateikti NICE svarbių idėjų ir įrodymų, padėsiančių šį vaistą plačiai prieinamą visoje Jungtinėje Karalystėje. Tai pirmas kartas, kai vaistas buvo sukurtas specialiai klausos praradimui išvengti ir rekomenduojamas naudoti NHS. Tai svarbus etapas, kuris suteiks tiems, kurie investuoja į klausos praradimo gydymo būdus ir juos kuria, pasitikėjimo, kad jie gali sėkmingai pateikti vaistą į rinką.“
Gydymas bus prieinamas Anglijos NHS per tris mėnesius nuo galutinių NICE gairių paskelbimo.
Bendrovė sudarė konfidencialią komercinę sutartį dėl bevandenio natrio tiosulfato tiekimo Nacionalinei sveikatos tarnybai sumažinta kaina.